目录
介绍
在不断发展的临床试验领域，数据标准化在简化数据分析和监管提交方面起着关键作用。临床数据交换标准联盟（CDISC）专注于定义和管理临床研究中的关键行业标准，对于数据处理至关重要。其中，分析数据模型（ADaM）凭借其在临床数据分析中的作用而脱颖而出。本指南全面介绍了2024年CDISC ADaM标准的规范、类型和应用，特别关注肿瘤学试验的背景。
通过本指南，您将全面了解ADaM标准、其核心原则和实际应用，使您能够优化临床数据分析流程，确保符合监管要求。
什么是CDISC ADaM？
CDISC定义的分析数据模型（ADaM）是专门用于创建临床试验分析中使用的数据集和相应的元数据。ADaM数据集通过提高效率和可追溯性优化了生成表格、图表和列表（TLFs）所需的统计编程。这一优势显著减少了监管提交的审批时间。
ADaM规范
ADaM规范涵盖了创建数据集及其元数据的标准。这些规范涵盖了各个方面，如变量名称、标签、数据类型、长度、显示格式、控制术语以及任何必要的推导或编程说明。遵循这些准则可以确保数据集准备好进行统计分析，便于监管审查。
ADaM的核心原则
ADaM规范包括核心原则，以确保数据集创建的一致性和清晰性。这些原则要求：
- 与统计分析计划（SAP）、TFL shells和研究方案明确对齐。
- 根据研究需求，包括所需的终点分析变量。
- 直到TFL最终确定前，文档具有演变性质。
- 严格标准的变量命名、数据类型和控制术语。
- 通过Define-XML标准对数据处理进行全面文档化。
ADaM数据集和领域
ADaM数据集是由研究数据制表模型（SDTM）数据推导而来，可能将多个SDTM数据集整合为一个ADaM数据集。例如，ADTTE（事件时间）数据集可能汇编了来自多个SDTM数据集的数据。该整合有助于通过Define-XML清晰地记录数据处理。
ADaM数据集类型
ADaM数据集根据其分析方法进行分类，具有针对不同分析的标准化结构，例如连续数据值分析、分类分析和受试者级别分析。让我们更详细地探讨这些类型：
CDISC ADSL
ADaM受试者级别分析数据集（ADSL）每个受试者包含一个记录，包含与受试者去向、人口统计学特征、基线特性、计划或实际治疗组信息、重要日期和随机化信息相关的变量。ADSL作为基础数据集，可以为其他ADaM领域添加变量以创建分析输出或评估。
基本数据结构（BDS）
基本数据结构（BDS）格式设计用于每个受试者和分析参数或时间点具有多个记录的数据集。在需要时，它支持衍生分析参数，并适用于Last Observation Carried Forward（LOCF）和Worst Observation Carried Forward（WOCF）等分析。BDS对于连续值分析非常有用，提供了研究标识符、分析参数名称、代码和值的变量。
类似BDS的变体适用于时间至事件（TTE）分析，常用于肿瘤学等领域，包括原始风险日期和截尾细节。
事件发生数据结构（OccDS）
CDISC在2016年引入的事件发生数据结构（OccDS）通过总结发生的频率和百分比来支持分类分析。OccDS使用词典编码类别进行标准化，并可容纳事件或干预类别的数据，包括曝光数据。
肿瘤学试验的ADaM数据集
肿瘤学ADaM数据集在RECIST标准的支持下发挥着重要作用，该标准规定了如何衡量癌症患者对治疗的反应。这些数据集涉及复杂的数据收集和推导，从而创建了五个关键的ADaM数据集：ADTR、ADRS、ADINTEV、ADEFFSUM和ADTTE。
- ADTR：肿瘤评估分析数据，包括来自TR领域的有效基线和基线后结果。
- ADRS：肿瘤时间点反应分析数据，包括来自RS领域的有效基线后结果。
- ADINTEV：中间事件分析数据，捕获中间PFS事件，依赖于ADRS。
- ADEFFSUM：疗效综合分析数据，衍生分类终点，依赖于ADRS和可能的ADINTEV。
- ADTTE：时间至事件分析数据，衍生DOR和PFS等终点。
结论
CDISC ADaM标准在确保临床试验数据准备好进行彻底分析和监管提交方面发挥关键作用。通过采用这些标准，组织可以在数据分析中实现更高的准确性、可追溯性和效率。对于希望优化临床试验流程的机构来说，将ADaM与统计编程服务相结合是提高数据质量和更快市场准入的关键一步。
请立即与Quanticate联系，获取关于自动化SDTM数据集生成和创建ADaM数据集的专业指导和服务，并确保符合CDISC标准，同时节省时间和资源。
常见问题
SDTM和ADaM的区别是什么？
SDTM（研究数据制表模型）：专注于收集和格式化原始临床试验数据到特定领域，确保数据一致性并促进监管提交。
ADaM（分析数据模型）：将采集的数据转换为统计分析数据，支持各种统计方法，同时确保数据的清晰性和可理解性。
ADaM数据集可以进行哪些类型的分析？
ADaM数据集支持描述性统计、回归分析、亚组分析、生存分析等多种分析方法，为各种分析需求提供灵活性。
在监管提交中使用ADaM是否是强制性的？
虽然不一定强制，但强烈建议并且常常被监管机构所期望使用ADaM，提高审查和批准流程的效率。
什么是ADaM实施指南（IG）？
ADaM IG提供了创建ADaM数据集的详细说明，包括数据集结构、变量命名、数据推导过程的指导方针。
ADaM数据集可以定制吗？
是的，ADaM允许根据具体研究需求进行定制，前提是这些调整符合ADaM的核心原则并保持标准化。
有关ADaM标准如何提升临床试验数据管理和监管提交的更多信息，请立即联系Quanticate。
